Svet medicine bruji o novom eksperimentu: Da li je ovo spas za obolele od leukemije?

Istraživači sa Medicinskog fakulteta Univerziteta Vašington u Sent Luisu objavili su rezultate kliničkog ispitivanja koji pokazuju da transplantacija genetski izmenjenih matičnih ćelija može učiniti CAR-T terapiju bezbednijom i efikasnijom kod pacijenata sa akutnom mijeloidnom leukemijom (AML) i mijelodisplastičnim sindromom (MDS).

Jedan od najvećih problema dosadašnjih CAR-T terapija za AML i MDS bio je taj što ciljaju protein CD33, koji se ne nalazi samo na ćelijama raka već i na zdravim krvnim i matičnim ćelijama donora. Zbog toga je terapija često oštećivala i zdravo tkivo, izazivala ozbiljne upalne reakcije i smanjivala sposobnost organizma da proizvodi nova krvna zrnca.

CRISPR tehnologijom do zaštite zdravih ćelija

Kako bi prevazišli taj problem, naučnici su pomoću CRISPR tehnologije uklonili CD33 iz matičnih ćelija donora pre transplantacije. Na taj način zdrave ćelije postaju „nevidljive” za terapiju, dok ćelije raka ostaju meta imunološkog sistema.

U istraživanju je učestvovalo 30 odraslih pacijenata sa AML ili MDS koji su imali visok rizik od povratka bolesti. Svi pacijenti primili su genetski modifikovane matične ćelije, nakon čega je sprovedena terapija usmerena na CD33.

Rezultati su pokazali da su se transplantirane ćelije uspešno primile kod svih pacijenata u roku od 28 dana, što je uporedivo sa standardnim transplantacijama. Istovremeno, broj krvnih zrnaca ostao je stabilan, što ukazuje na to da su modifikovane ćelije bile zaštićene od oštećenja tokom terapije.

Pacijent sa agresivnim oblikom AML u potpunoj remisiji

Posebnu pažnju istraživača privukao je slučaj pacijenta sa veoma agresivnim oblikom akutne mijeloidne leukemije, kod kojeg se bolest vratila nakon transplantacije. Nakon dodatne CAR-T terapije usmerene na CD33, pacijent je postigao potpunu remisiju i više od godinu dana nema znakova bolesti.

Istovremeno, kod njega se normalizovala i proizvodnja krvnih ćelija.

Naučnici navode da je CD33 izabran kao meta jer se uglavnom nalazi na ćelijama koje stvaraju krv, dok dosadašnja istraživanja pokazuju da njegovo odsustvo ne remeti normalno funkcionisanje organizma.

Zabeleženi i neželjeni efekti

Tokom studije registrovani su neželjeni efekti slični onima koji se javljaju kod standardnih transplantacija matičnih ćelija, uključujući anemiju, infekcije, nizak broj trombocita i bolest kalema protiv domaćina.

Sedam pacijenata je preminulo, uglavnom zbog napredovanja bolesti ili komplikacija povezanih sa transplantacijom.

Iako je istraživanje još u ranoj fazi, stručnjaci smatraju da bi kombinacija genetski izmenjenih matičnih ćelija i imunoterapije usmerene na CD33 mogla da otvori put preciznijem i dugotrajnijem lečenju nekih od najtežih karcinoma krvi.

Bonus video:

Instalirajte našu iOS ili android aplikaciju – 24sedam Vest koja vredi